鼓励勇闯研发“空白点”：第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单发布 29款儿童用药需求亟待填补

    本报记者 张敏 见习记者 熊悦

    近日，国家卫生健康委员会药物政策与基本药物制度司发布了《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，其中包含29款药物，如Vosoritide、喷他脒、硝唑尼特、吉妥珠单抗/吉妥单抗等。据悉，上述药物为中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药。

    为保障儿童用药，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，原国家卫生计生委、工业和信息化部等部门于2016年发布《首批鼓励研发申报儿童药品清单》，至今已发布4批、共137个品种。

    用药需求亟待填补

    国家统计局数据显示，2022年末，全国0岁至15岁人口为25615万人，占全国人口的18.1%。多项行业数据显示，国内儿童药市场可达百亿元乃至千亿元规模。但与此同时，儿童药面临品种少、适宜剂型少、生产企业少的问题。

    康芝药业近日在回答投资者提问时表示，根据米内网数据，目前我国儿童用药市场规模约占医药行业的5%，近4000多种药品制剂中，儿童专用药占比不足批准文号药品的2%。而国内儿童医疗诊疗正以每年400万到500万人次递增，原有基药目录中的儿童用药与儿科临床用药的医疗需求相差甚远。

    有业内人士告诉《证券日报》记者，儿童在药物吸收、分布、代谢等方面与成人差异较大，在剂量、剂型、口味等方面具有特殊性。“相比于成人用药，儿童用药的选择相对较少。”

    上述人士进一步表示，“儿童用药主要是剂量和剂型的问题。有些药物成人和儿童都可以服用，但由于儿童年龄较小、体重较轻、耐受不好，因此需要更小的剂量，以及更合适的服药方式。成人用药的剂量和剂型都比较大，是不太适合儿童的。”另有医药行业人士告诉记者，儿童药市场并不小，但关键在于研发环节的“临床不好做”，这是制约儿童药发展的重要因素。

    儿童用药选择有限的情况下，超说明书用药成为一些临床医生的选择。“在家长知情的前提下，如果是剂型的问题，比如必须要吃药片，就会分成1/4片或1/6片给小孩服用。”上述业内人士表示，但同时也会存在用药不规范的风险。

    政策保障儿童用药

    多方政策正发力保障儿童药。今年5月份召开的全国卫生健康药政工作电视电话会议上提到，以健全药品供应保障制度为主线，突出药品临床价值和临床需求导向，重点围绕基本药物、短缺药品、儿童药品、药品使用监测、临床综合评价等工作，奋力推进药品供应保障工作高质量发展。

    除了上述发布的《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，今年也正值国家基本药物目录（2018年版）调整之时，增加儿科药准入或成为一大调整重点。

    今年3月份，国家卫健委发布的《对十三届全国人大五次会议第3704号建议的答复》中提到，《国家基本药物目录管理办法（修订稿）》在原有基础上，提出新增儿童基本药物目录的考虑，明确国家基本药物调入、调出的评价标准等，为科学调整目录奠定了较好基础。据悉，目前实行的国家基本药物目录（2018年版）单列儿科用药类别，优先保障供应。

    当月，国家药监局药品审评中心关于发布《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》的通告，提出将儿童适应症开发纳入药物整体临床开发计划，鼓励青少年人群与成人抗肿瘤药物同步研发，对儿童特有肿瘤采取更积极的研发策略等多项措施。

    此外，今年1月份国家卫健委办公厅发布的《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》提到，遴选儿童用药（仅限于药品说明书中有明确儿童适应证和儿童用法用量的药品）时，可不受“一品两规”和药品总品种数限制，进一步拓宽儿童用药范围。

（编辑 汪世军 白宝玉）