战“疫”下的新药研发：以科学为本 与时间赛跑

    本报记者 李乔宇

    “我们自主研发的抗体药物TJM2已经获得美国FDA（美国食品药品管理局）的针对治疗COVID-19（新型冠状病毒肺炎）细胞因子释放综合征的临床研究的IND（药物临床试验）批件，目前该临床研究正在有条不紊地进行当中。”天境生物首席执行官申华琼博士告诉《证券日报》记者，作为一家立足于中国的全球性创新生物药研发企业，天境生物始终致力于肿瘤免疫和自身免疫疾病领域的创新生物药研发。

    在疫情挑战最严峻的时候，远程沟通，与时间赛跑，投入大量研发经费，组建具有开发能力的科研团队……无数的新药在天境生物专注于肿瘤和自身免疫病研究的实验室里被研发并完成临床试验。

    阻击细胞因子风暴

    新冠肺炎传染速度快，并发症多，致死率高，新药研发成为与病毒斗争的有效武器，也因此成为医疗行业当下的重点突破方向之一。

    “时间就是机会，效率就是生命。”申华琼对《证券日报》记者说，“当国内疫情开始逐渐蔓延的时候，我们就意识到了问题的严重性，并着手开展治疗COVID-19重症患者中伴发的细胞因子风暴的临床研究。我们深知时间和效率的重要性，在这期间的每一个环节我们都在跟时间做赛跑，抱着以科学为本的态度，试图能够尽快研制出对抗新冠肺炎的特效药。”

    数据显示，在新冠肺炎确诊病例中，重症和危重症患者比例高达20%。目前已有多项研究明确，细胞因子风暴与COVID-19患者的病情严重程度密切相关。中国科技大学生命科学与医学部魏海明教授的研究表明，IL-6和GM-CSF是引发COVID-19患者炎症风暴中的两个关键炎症因子。研究团队预测，可阻断IL-6和GM-CSF的药物，有潜力阻断COVID-19患者中的细胞因子风暴。

    在一月份国内疫情初期，天境生物就开始密切关注这一新型疾病的发展。当COVID-19蔓延开时，天境生物立即采取行动对公司的候选药物进行筛选和评估，并迅速确定了应对这一公共卫生危机的、有潜力的候选药物TJM2。

    “我们在研究中发现，TJM2可特异性结合GM-CSF，并能阻断GM-CSF与其受体结合，从而阻断下游的信号传导和靶细胞激活。因此，它可以有效地抑制巨噬细胞、中性粒细胞和树突细胞介导的炎症反应，从而减少组织炎症和损伤。”申华琼博士介绍称。

    TJM2项目应时而生

    并快速启动

    “在确定国内有效控制住COVID-19蔓延之后，我们注意到了COVID-19在全球包括美国正在快速扩散，各国危重症患数量显著增加，治疗伴随COVID-19患者的细胞因子风暴成为全球迫切的医疗需要。”申华琼博士解释称。

    作为跨国医药研发企业，天境生物在美国已具备临床开发能力和团队，因此公司把开发TJM2治疗细胞因子风暴的研究聚焦在了美国，并开始计划启动相关临床试验。

    对于新药的临床试验效果，申华琼博士表示，“新药的成功与否还是要看临床意义。我们正在美国开展一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、三臂临床研究，来评估TJM2在新型冠状病毒SARS-CoV-2感染并有可能伴有细胞因子风暴的重症患者中的安全性和有效性，以及降低多种细胞因子水平的能力。”

    目前，TJM2已获得FDA颁发的药物临床试验批件，IND申报已经到了Ⅱ期。“除了目前在美国进行的Ⅱ期临床试验，我们也正在跟中国的监管机构积极沟通，尽快在国内开展临床试验，希望对防止国内输入性案例以及第二波的疫情做贡献。”

    “研发能力和技术人才是生物科技公司的核心竞争力，这是我们在竞争中能够占据优势的重要原因。”申华琼博士称，“我们目前公司一共有近200名员工，其中80%为研发人员，分别分布在上海，北京和美国马里兰州。”

    “我们希望自主研发的创新药物TJM2可以成为有效而安全的药物，能够有效减少COVID-19重症发病率和死亡率。”申华琼博士告诉《证券日报》记者，“在学术界、工业界、医院、政府与监管部门的通力合作之下，才能让我们在这么短的时间内来推进这个项目。我们希望最终的结果是双赢，一方面是对科研成果的认可，另一方面是病人实际的获益，由此带来应有的社会价值，这也是一个企业需要承担的社会责任。”